 |
Orphan
Drugs (weesgeneesmiddelen)
De term orphan drugs (of weesgeneesmiddelen) komt uit de Verenigde Staten,
waar men in 1983 met het van kracht worden van de orphan drug act is gestart
met het stimuleren van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame
aandoeningen. Belangrijkste reden hiervoor was toen en is nog steeds dat
zonder economische incentives het voor de farmaceutische industrie bedrijven
niet rendabel is om geneesmiddelen te ontwikkelen voor een kleine afzetmarkt.
In navolging van de Verenigde Staten, hebben in de Europese Unie extra
stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame
ziekten, hebben hun beslag gekregen in verordening (EG) 141/2000, die
sinds 16 december 1999 van kracht is.
In het kort bestaan de EU stimuleringsmaatregelen uit het krijgen van
marktexclusiviteit voor een periode van 10 jaar, technische bijstand,
vrijstellingen voor te betalen vergoedingen en toegang tot de gecentraliseerde
procedure. Volgens de verordening wordt een ziekte zeldzaam genoemd wanneer
niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners van de lidstaten van de Europese
Unie er aan lijden en wanneer bovendien sprake is van een levensbedreigende
en/of chronisch invaliderende ziekte. Het betreft in Nederland tot 8.000
patiënten per aandoening (totale EU: ~250.000). . De schattingen
van het aantal zeldzame aandoeningen lopen van 5.000 tot 8.000, treffen
vaak kinderen en hebben waarschijnlijk veelal een erfelijke component.
Hoewel het per afzonderlijke aandoening om een (zeer) gering aantal patiënten
kan gaan, wordt het totale aantal patiënten dat lijdt aan een zeldzame
aandoening binnen de EU geschat op 25 tot 30 miljoen.
Om in aanmerking te komen voor de bovenstaande stimuleringsmaatregelen
kan voor een geneesmiddel gericht tegen een zeldzame ziekte de status
van weesgeneesmiddel worden aangevraagd bij de Committee for Orphan Medicinal
Products (COMP) van de Europese geneesmiddelautoriteiten (EMEA). Indien
wordt voldaan aan alle criteria, waaronder de hierboven vermelde ernst
en prevalentie van de aandoening, zal de COMP een positief advies uitbrengen.
Het is uiteindelijk aan de Europese commissie om dit advies over te nemen
en de status van weesgeneesmiddel toe te kennen.
Op de website van de Europese Commissie (Enterprise & Industry) vindt
u een overzicht met alle weesgeneesmiddelen die een status van weesgeneesmiddel
of een handelsvergunning hebben.
http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm.
Meer gedetailleerde informatie over de aanvraagprocedure in de vorm van
o.a. guidelines, notes en reports kunt u terugvinden op de website van
de EMEA (http://www.emea.europa.eu/index/indexh1.htm).
U kunt in Nederland echter ook contact opnemen met de Orphan Product
Developer van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen. Diens taak is de ontwikkeling
van geneesmiddelen tegen zeldzame aandoeningen in Nederland te stimuleren.
Dit doet hij door als vraagbaak op te treden voor allerhande vragen over
weesgeneesmiddelen, maar ook door pro-actief aandacht te vragen voor het
ontwikkelen van weesgeneesmiddelen bij universiteiten, universitaire spin-off
bedrijven en research-georiënteerde farmaceutische (biotech)bedrijven.
Uiteraard kan hij daarbij gebruik maken van de kennis én het netwerk
dat de stuurgroep heeft opgebouwd in binnen- en buitenland.
Contactgegevens Orphan Product Developer:
Remco L.A. de Vrueh, Ph.D.
Wassenaarseweg 72
2333 AL LEIDEN
Tel. 071-5271443 (bereikbaar ma/di/wo)
E-mail : vrueh@zonmw.nl
Stuurgroep Weesgeneesmiddelen
In Nederland is in april 2001 de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen ingesteld
door de minister van VWS. In deze stuurgroep zitten deskundigen vanuit
verschillende achtergronden zoals wetenschappelijk onderzoek, patiënt/ouder,
medicus, apotheker, verzekeringen, overheid en wet- en regelgeving. Opdracht
van de stuurgroep is om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te bevorderen
en de informatievoorziening over zeldzame ziekten te verbeteren.
De minister van VWS heeft de stuurgroep een jaarlijks bedrag toegezegd,
tenminste tot 1.1.2012. Van dit bedrag worden kosten van de stuurgroep
betaald. Zoals bijvoorbeeld kosten voor huisvesting, vergaderkosten, communicatie
en public relations, het financieren van kleinschalige projecten en het
organiseren van congressen en bijeenkomsten. Voor de periode 2008-2011
zal een nieuw actieplan worden opgesteld. Doelstelling voor deze periode
is om meer veldpartijen, zoals die ook vertegenwoordigd zijn in de stuurgroep,
zich mede verantwoordelijk te laten voelen voor aspecten zoals het stimuleren
van onderzoek naar zeldzame ziekten en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen
U kunt ook contact opnemen met één van de secretarissen
van de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen:
Dr. Sonja van Weely, Drs. Jolanda Huizer
p/a ZonMw, Kamer 456
Laan van Nieuw Oost Indië 334
2593 CE Den Haag
Postbus 93245
2509 AE Den Haag
Tel 070 - 349 5211/ 5220/5257
Fax 070 – 349 53 87
E-mail: weely@zonmw.nl of huizer@zonmw.nl
Website: www.weesgeneesmiddelen.nl
| |
